As medicações para doenças raras: a pauta do Instituto Baresi

• Existe, neste momento, 3902 medicamentos no Banco de Dados da FDA (Agência dos EUA que gerenciam esta questão por lá) que estão na condição de aprovados ou esperando aprovação para serem considerados drogas orfãs, portanto apra entrarem no regime específico de fiscalização, financiamento, e de tributo para medicações que voltadas às pessoas com doenças raras. Muitas doenças têm várias medicações, enquanto a grande maioria das raras não tem medicação nenhuma.
• O ideal no momento é privilegiar as doenças judicializadas, algumas há mais de 10 anos e acelerar seus protocolos e sua incorporação. Isso resolveria parte do problema. Não há uma solução simples para o problema todo.  Se, futuramente, for necessário quebrar patente, quebre-se. Mas, a pessoa que precisa do remédio precisa dele. E não pode esperar.
• O SUS deve dar a medicação para os doentes que precisam de fato dela. E no caso de não uso, ela deve ser devolvida ao SUS. Para ser ministrada a outra pessoa. É preciso fiscalizar, muito bem, para evitar fraudes.

Desde nossa primeira Carta de Intenções, e mesmo antes, na concepção inicial do projeto, dada por um dianóstico inicial, elaborado ainda com Rita Amaral, o Instituto Baresi defende três pautas na questão do tratamento medicamentoso.

1. A primeira é a necessidade de REGRAS específicas e DIFERENCIADAS para a assimilação tanto pela ANVISA quanto pela CONITEC, para medicações direcionadas à pessoas com doenças raras. Incluimos aqui alimentos dos alérgicos, visto que para eles são REMÉDIO. Propusemos regras diferenciadas, visto que uma pesquisa clínica com pessoas com doenças raras NUNCA terá a mesma operacionalidade de  avaliação de eficácia e segurança (por meio da análise de estudos pré-clínicos (ou não-clínicos) e clínicos, estes subdivididos em fases I, II, III e, eventualmente, IV). Não temos tempo, nem pessoas com doenças raras suficientes para isso. É importante que estas regras sejam: transparentes, eficazes e seguras. É importante que as decisões sejam muito mais rápidas, por se tratarem de doenças graves, degenerativas.
2. É preciso ter mais Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – PCDT.  São textos, elaborados por equipes científicas (médicos, farmacêuticos, entre outros profissionais de saúde),  que estabelecem de forma adequada os critérios de diagnóstico de cada doença, como deve ser o  tratamento das doenças com as respectivas doses adequadas e os mecanismos para o monitoramento clínico em relação à efetividade do tratamento e a supervisão de possíveis efeitos adversos. Observando ética e tecnicamente a prescrição médica, os PCDT, também, objetivam criar mecanismos para a garantia da prescrição segura e eficaz. Leia, por exemplo, o Protocolo da Osteogenesis Imperfeita, uma doença rara, em vigor.  Ao incorporar o medicamento é preciso o protocolo, portanto. Como são milhares de doenças, são milhares de protocolos? Não. Na verdade é preciso protocolo para doenças que tenham medicação, para doenças com tratamentos suportivos específicos, e alguns protocolos gerais. Nós já apresentamos a relação dos protocolos mais urgentes inúmeras vezes.
3. Outras medidas importantes: é preciso pesquisa e incentivo para a mesa, para produção de novas medicações, especialmente com parceria com Universidades. Criar um centro de produção de medicações e suplementos para pessoas com doenças raras. E se for necessário, quebre-se patente. Remédios com patentes abusivas devem ter patente quebradas. Nós defendemos isso.

Conheça: a  “Política Vigente para a Regulamentação de Medicamentos no Brasil” (PDF), que enfoca questões como boas práticas de fabricação, patentes, pesquisa clínica, medicamentos novos, entre outros tópicos.

Leia inda, do site da ANVISA: 

Saiba como Anvisa avalia o registro de medicamentos novos no Brasil

A economia das doenças raras no Brasil

algumas notas para compreender a questão.

Adriana Dias

Há cerca de uma década o movimento de doenças raras começou, com certo atraso, em relação ao cenário mundial, a participar da cena pública no Brasil. Obviamente, ele apenas passou a existir, depois que os contemporâneos métodos e técnicas de investigação em genética transformaram o estudo da biologia e da medicina de forma que eram inimagináveis há apenas algumas décadas atrás. Isso permitiu a caracterização e descrição de centenas de patologias, classificadas atualmente sob a categoria de “doenças raras”, exatamente pelo seu critério de prevalência. Ainda que este critério não apresente concordância por parte de todos os pesquisadores, no presente artigo usaremos a definição da Organização Mundial de Saúde, que define como doença rara aquela patologia cuja prevalência afeta 65 indivíduos a cada 100 mil habitantes. Além das 80% genéticas, cerca de 20% das doenças raras são ambientais, de origem auto-imune, infecciosa, ou de outra etiologia.

Como as doenças são raras, obviamente, os pacientes de cada uma das doenças individualmente são poucos. Os casos de progeria, por exemplo, doença que dão aparência e fisiologia envelhecida ao organismo infantil devem chegar no máximo a quatro casos no Brasil, enquanto se espera 60 mil de osteogenesis imperfecta, segundo a OIFE. Além disso, cada doença tem vários subtipos, o que dificulta ainda mais a pesquisa de medicação, tratamento, e, obviamente, a busca da cura tão sonhada. Mas, somados, as pessoas com doenças raras do Brasil são estimadas entre 13 a 15 milhões de pessoas. Um número expressivo, portanto, um caso de direitos humanos e saúde pública. Acreditamos que todas essas pessoas têm direito à vida, e se esta depender de medicamento, elas têm direito prioritário a isso.

Mas, como garantir esse direito, sem falir o SUS? Respondo com algumas notas:

1. O Caso recente da negação de medicação para Mucopolissacaridose pela Dra Diana Maria Wanderlei da Silva, da 5ª Vara do SJ/DF,

Surpreendeu recentemente a comunidade de pessoas com doenças raras a decisão da juíza Dra Diana, ao negar a medicação de alto custo para paciente com doença rara de erro inato do metabolismo, visto que esta é essencial à vida. Chamo a atenção para alguns problemas do processo que podem ter favorecido essa decisão:

1. a) Na perícia, parece-nos, num primeiro momento, que a advogada do autor deixou de formular perguntas simples, mas essenciais ao perito:

– A medical é essencial à manutenção da vida do paciente? Ao invés disso se falou em morte eminente.

– Que tipo de sequelas ele poderá ter e enquanto tempo sem a medicação?

– Qual a expectativa de vida e de qualidade de vida que um paciente com e sem essa  medicação experienciam?

1. b) Em segundo lugar, a juíza, comenta algumas vezes que a advogada do autor não deveria ter entrado com ação no DF, mas no domicílio do paciente. Não sei se os juízes dos estados tem se julgado incompetentes, mas pelo número de vezes que a juíza falou disso é de se pensar porque ela questionou isso.
2. c) Finalmente, a juíza decidiu que a medicação, baseada nos argumentos da assistente da parte autora não é essencial a vida, mas apenas paliativa. E toma a decisão de não fornecer a medicação. Pelo bem da administração do SUS.

A sentença, assim como todos os outros documentos estão disponíveis no site TRF1.

2. Sobre a pesquisa e desenvolvimento de medicações no mundo para pessoas com doenças raras precisa ser informado:

• Desde o Ato Americano de 1983 de Drogas Orfãs, os EUA subsidiam as indústrias farmacêuticas que pesquisam e fornecem drogas para pessoas com doenças raras da seguinte forma:
  1. Crédito fiscal de 50% em pesquisa clínica após a designação;
  2. Doações para pesquisa clínica e assistência protocolo;
  3. Bolsas de investigação para os dispositivos médicos e alimentos para doenças classificáveis.

Europa, Japão, Canadá também oferecem programas de incentivo a pesquisa e produção de medicamentos para pessoas com doenças raras. O número de pessoas com doenças raras no mundo, para as doenças que tem medicamento é pequeno, do que comparado a doenças como diabetes ou outras doenças de grandes populações, mas não é tão pequeno assim, quando tomado mundialmente. Como grande parte das pesquisas é subsidiada, as medicações precisam realmente custar astronomicamente?

3.Sobre a circulação de capitais entre doenças, associações de pacientes, advogados e indústria farmacêuticas no Brasil

Nós do Instituto Baresi nunca recebemos nenhuma ajuda financeira de nenhuma indústria farmacêutica, e sempre defendemos que nenhuma de nossas associações filiadas aceitem. Acreditamos que a associação de pacientes é a parte mais vulnerável no processo, e por isso, deve se manter absolutamente distante da circulação dos capitais oriundos da indústria, porque as contrapartidas podem não ser exigidas da maneira mais adequada.

Listo exemplos acontecidos no Brasil:

1. O Tribunal de Justiça condenou em primeira instância dez pessoas, entre elas médicos, empresários e representantes de laboratórios farmacêuticos por estelionato e formação de quadrilha no caso que ficou conhecido em 2008 como Operação Garra Rufa. O esquema de fraude envolveu a Associação dos Portadores de Vitiligo e Psoríase do Estado de São Paulo que organizou para que médicos emitissem laudos, dizendo que pacientes necessitavam de medicamento de alto custo para o tratamento de psoríase, para receberem vantagens financeiras.  Os remédios receitados eram fabricados por três laboratórios que não estavam no programa do SUS. De acordo com o Ministério Público, o golpe rendeu mais de R$ 400 mil aos laboratórios. Você pode ver a inicial da AÇÃO CIVIL PUBLICA em http://www.tjsp.jus.br/download/epm/doc/garrarufa-mantecorp.doc
2. A Procuradoria Geral do Estado de São Paulo abriu um processo contra os laboratórios farmacêuticos Genzyme, Shire e BioMarin, e exige que devolvam aos cofres públicos R$ 10,7 milhões. http://www1.folha.uol.com.br/fsp/saude/sd1709201101.htm
3. O caso de remédio de alto custo para colesterol que virou uma das maiores fraudes já descobertas, e envolveu o nome de uma associação de doença rara no Paraná http://epoca.globo.com/vida/noticia/2016/06/os-falsos-doentes-de-r-95-milhoes.html

 

4. Medicação de alto custo e Direito à Vida. Do que estamos falando?

A grande maioria das medicações para doenças raras pertencem a um único laboratório (patente única). Esse é o grande gargalo.

Temos também um segundo problema aqui: definir o que é uma medicação de alto custo. Qual o valor que definirá o alto custo? Visto que as medicações para pessoas com doenças raras são de uso contínuo, é preciso pensar:

• A medicação servirá a que população? Qual a prevalência da doença? Quantos casos podem surgir?
• A droga é ministrada: diariamente? Mensalmente?
• A droga é essência a vida? De que tipo de doenças raras estamos falando? Doenças raras de manifestação tardia (neuromusculares) e erros inatos do metabolismo em geral tem muito mais necessidade de medicação que outras doenças. Poucos dias sem medicação podem ser devastadores. A equipe dos tribunais deve estar ciente dessas diferenças.

• Qual o limite de valor para pensarmos em QUEBRA DE PATENTE?

 

Quebra de patentes

O licenciamento compulsório, popularmente conhecido como “quebra de patentes”, é um recurso previsto na Lei de Patentes brasileira e permitido pelo TRIPs – o acordo internacional sobre os direitos de propriedade intelectual relacionados ao comércio. A patente é um título que confere exclusividade a seu detentor, ou seja, apenas ele, inventor do medicamento, pode produzir e comercializar o produto, fixando também o seu preço. Por meio do licenciamento compulsório, outros, além do detentor da patente, poderão produzir e comercializar o medicamento. Isso diminuiria os preços, possibilitando o acesso de um maior número de pessoas ao remédio do qual necessitam. O licenciamento compulsório pode ser decretado pelo governo em algumas situações, como diante de interesse público ou de emergência nacional. Certamente, casos em que o preço de um medicamento é muito elevado, impossibilitando a compra pela população ou mesmo pelo SUS, estão dentre aqueles que justificam a “quebra de patente”.[1]

 

Sim, nós acreditamos no Direito ao Medicamento. Acreditamos que o Estado deve realizar pesquisas, incentivar as Universidades a realizá-las. Acreditamos que as pessoas doentes não podem morrer por conta de pessoas sem caráter que usaram os pacientes para auferir vantagens a si. Sabemos que as associações devem parar de ceder às indústrias. É preciso leis que inibam esses conflitos de interesses tão evidentes.

Mas, a medicação não pode faltar para os que realmente precisam. As crianças não podem morrer. Nem elas, nem os jovens adultos, ou idosos que necessitam da medicação para ter uma vida digna. A medicação deve salvar vidas, e vamos lutar por elas, e pelo SUS, sem ameaçar o financiamento do Estado, com diálogo e com a ajuda do judiciário. Acreditamos que o STF na semana que adentra tomará a medida que salva vidas. Garantirá nosso direito e coibirá abusos. O Conselho Nacional de Justiça deve agir também, urgentemente. Todos, juntos, enfrentaremos melhor esta questão. È preciso criar mais protocolos, mais pesquisas, mais conhecimento. Nós sempre lutaremos por isso.

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[1] DA Cartilha “Medicamento: um direito essencial”  elaborada pelo Conselho Regional de Medicina do Estado de São Paulo (Cremesp), o Conselho Regional de Farmácia do Estado de São Paulo (CRF-SP) e o Instituto Brasileiro de Defesa do Consumidor (Idec), p.8

Interfarma lança edição especial da revista JBES sobre doenças raras

Distribuição acontece no 5º Congresso ISPOR, em Brasília. São seis artigos assinados por especialistas no assunto, que refletem sobre acesso, incorporação de tecnologia, judicialização e pesquisas clínicas focadas em doenças raras.

Você pode acessar o texto completo aqui: https://institutobaresi.files.wordpress.com/2014/12/00-jbes-doenc3a7as-raras-completa.pdf

Os desafios das doenças raras no Brasil são analisados sob a perspectiva de especialistas em saúde pública na nova edição especial da revista JBES (Jornal Brasileiro de Economia da Saúde), organizada pela Interfarma (Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa). A publicação será distribuída no 5º Congresso ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), que acontece entre os dias 3 e 4 de dezembro, em Brasília, no Hotel Royal Tulip.

A diretora da Interfarma, Maria José Delgado Fagundes, mostra o cenário das doenças raras no país em artigo assinado também por Marcela Simões e Fernanda Lessa. As autoras analisam os desafios para incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS), destacando as recentes mudanças aplicadas pela nova política nacional, publicada na Portaria 199/2014.

A garantia do acesso e o impacto orçamentário das doenças raras estão entre as principais preocupações das autoras, visto que são alguns dos principais responsáveis pelos entraves do segmento. Especialmente no Brasil, por suas dimensões continentais e população superior a 200 milhões de habitantes, cada passo dado nas políticas públicas de saúde requer discussões amplas com a sociedade e transparência nos processos.

O artigo de abertura, por sua vez, é assinado por Fernando Mussa Abujamra Aith, advogado, professor universitário e doutor em saúde pública pela Universidade de São Paulo. Em seu texto, “O direito à saúde e a política nacional de atenção integral aos portadores de doenças raras no Brasil”, ele reflete sobre a perspectiva da saúde como direto de todos diante das limitações financeiras e estruturais da sociedade.

Em seguida, a psicóloga e Deputada Federal Mara Gabrilli fala sobre inclusão social para pessoas com doenças raras, dando destaque nas dificuldades reais dessas pessoas no seu dia a dia. Tetraplégica desde 1994, Mara foi a primeira titular da Secretaria Municipal da Pessoa com Deficiência e Mobilidade Reduzida, e fundou uma organização não governamental voltada a pessoas com deficiência.

Em outro texto, um grupo de seis autores se reuniu para discutir a situação do Brasil em pesquisas clínicas para doenças raras. Como acontece no restante do mundo, a maioria dos brasileiros com doenças raras enfrenta enfermidades graves, crônicas e progressivas, muitas vezes com difícil diagnóstico. Poucas delas têm medicamentos aprovados ou em desenvolvimento, segundo os autores, e isso implica a necessidade de ações de incentivo à pesquisa, assim como feito nos Estados Unidos, Europa e outros países.

Outros dois textos falam sobre assuntos diretamente relacionados: os processos de incorporação de tecnologias e a judicialização da saúde. As doenças raras lideram os processos judiciais movidos por pacientes em busca de acesso ao tratamento, direito previsto na Constituição brasileira. Essa judicialização elevada está relacionada à diversidade de doenças raras existente no país e à necessidade por tratamentos não disponíveis na rede pública.

O Professor Doutor Denizar Vinna, ao falar sobre incorporação de tecnologias, aborda a limitação técnica do modelo de custo efetividade, utilizado hoje pela CONITEC, para a avaliação de drogas órfãs. Já a Dra. Rosana Chivassa e outros autores mostram o calvário das pessoas com doenças raras para obter medicamentos e como o Judiciário brasileiro tem se posicionado em relação a diversos casos.

Embora as doenças raras acometam poucas pessoas – considera-se rara a doença que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos –, existe uma grande diversidade delas. Estima-se algo entre seis e oito mil diferentes condições no mundo. Portanto, as doenças raras acabam enfrentando processos regulatórios cujos modelos não se adequam às necessidades dos pacientes e à própria realidade peculiar da enfermidade. O resultado é a elevada taxa de judicialização.

Sobre a Interfarma

Fundada em 1990, a Interfarma possui atualmente 55 empresas associadas. Hoje, esses laboratórios são responsáveis pela venda, no canal farmácia, de 80% dos medicamentos de referência do mercado e também por 33% dos genéricos produzidos por empresas que passaram a ser controladas pelos laboratórios associados. Além disso, as empresas associadas respondem por 46% da produção dos medicamentos isentos de prescrição (MIPs) do mercado brasileiro e por 52% dos medicamentos tarjados (50% do total do mercado de varejo).

Mapeando a falta de medicamentos e suprimentos no Brasil, para raros

Caros amigos, nós temos no Instituto Baresi perto de 4 mil casos de medicamentos e outras assistências, que mesmo judicializadas, não têm assegurado às pessoas com doenças raras seus direitos efetivos.

Para ajudar a visualizar um quadro de como está a face desta questão, ampliando nossos dados, por favor, responda o formulário abaixo. Se você souber de mais de um caso, responda cada caso de uma vez. Ou seja, se você sabe de 4 crianças e um idoso, responda 5 vezes o formulário.  Se quiser guardar sigilo a respeito do nome da pessoa que sofreu a negligência do Estado, tudo bem, coloque o nome da Associação que denuncia, e o e-mail da associação, para que possamos confirmar a veracidade da denúncia.

Nome(obrigatório)

Email(obrigatório)

Como chegou aqui?(obrigatório)

Internet Facebook Baresi Outro

Associação ou Grupo de Pacientes

Tipo de produto que faltou(obrigatório)

Medicamento Leite ou outro alimento vital Outro tipo de suprimento Assistência Domiciliar Outro tipo de assistência (especifique nos comentários)

Era judicializado?

Sim Não

Consequências

O quadro do paciente pirou moderamente O quadro do paciente pirou gravemente Foi necessária internação em UTI Foi necessária cirurgia Foi a óbito. Outras. Faça comentários

Faixa etária da pessoa negligênciada

Até três anos De cinco a dez anos De dez a dezoito anos De dezoito a 60 anos Mais de 60 anos

Município e Estado.(obrigatório)

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Δ

Morre Matheus: nosso coração com a família continua.

“Quando morre um homem, morremos todos, pois somos parte da humanidade”.
A frase de Ernest Hemingway em seu maravilhoso romance Por quem os sinos dobram? Tomou hoje para mim uma dimensão imensa.
Hoje morreu Matheus Lacerda.
Uma criança de apenas um ano e três meses, diagnosticado ao nascimento com trombofilia e, que para levar uma vida normal, precisara de um medicamento cuja ampola, segundo comprava o estado de Pernambuco, custava aproximadamente R$ 3.900. A família de Matheus acionou o estado pernambucano pelo direito ao remédio, mas, por três se deparou com atrasos que provocaram a falta do medicamento: isso causou a perda da visão, a amputação do PE, e agora a morte do garoto
Nós lutamos assim que soubemos do caso, e tivemos ajuda do Senador Eduardo Suplicy, em especial para viabilizar o remédio para o menino. Mas, o atraso já havia feito danos irreversíveis.
Ele morreu, “quando morre uma criança, morremos todo duas vezes, porque morre a humanidade e seu futuro”, eu acrescentaria a frase de Hemingway.
Embora, as crianças estejam particularmente protegidas em nossa legislação, e a Constituição e o Estatuto da Criança e do Adolescente (ECA) demonstrem o cuidado que o Estado deve ter com esse pequenos e importantes brasileiros, o Estado de Pernambuco não cuidou de Matheus. Como consolar essa mãe, agora?