O Tratamento das Pessoas com Doenças Raras I

Uma breve introdução a história dos “medicamentos órfãos”.

Marcelo Higa e Adriana Dias


Desde a primeira vez que o termo medicamento órfão foi usado, em 1968, para descrever medicamentos potencialmente úteis, não disponíveis no mercado; muita coisa se transformou na relação dos governos com os denominados “medicamentos órfãos”. Num primeiro momento se concebia que sua comercialização não seria lucrativa, e, portanto, sua exploração comercial era tida como pouco rentável. Entre os motivos que determinavam este parecer, estavam desde sua dificuldade de produção até o fato de serem ofertados como tratamento de doenças raras (SILVA, 2000).

E o Brasil, neste momento?

Para entender o quadro social deste momento é preciso relembrar que, no final da década de 60, a realidade da saúde pública no mundo era muito diversa da contemporânea. Marcados definitivamente por uma das grandes crises que experimentou o capitalismo no mundo, os anos 60 foram moldura de um quadro drástico no que se refere, principalmente, às condições de vida e de trabalho da população: a assimetria do mundo revelou uma profunda desigualdade social, e isto, sem dúvida, foi decisivo para alguns dados desvendados pelos dados epidemiológicos.

O quadro nosológico brasileiro[1] revelou, no início da década de 70, aumento significativo das doenças infecto-contagiosas, distintivas das sociedades subdesenvolvidas, ao lado das denominadas doenças crônico-degenerativas, características de sociedades industrializadas. Isto demonstra claramente como o quadro de saúde da população é diretamente afetado e, muitas vezes, resultado, do quadro econômico que vivemos. Nossa sociedade vivenciava endemias, antes características do meio rural, agora definitivamente presentes nas regiões  urbanas; e desnutrição, tuberculose, hanseníase e malária foram os problemas de saúde pública enfrentados pelos gestores de então. Ao lado disto, o crescimento dos problemas respiratórios crônicos começava a apresentar grande número de afetados, em especial nas crianças. Começavam a se criar mecanismos de controle e observação da saúde no Brasil, a estrutura governamental estava distante do necessário!

Alguns elementos foram muito importantes para o agravo deste quadro: por um lado houve insuficiente alargamento das medidas de Saúde Pública e de saneamento básico, por outro, vivenciamos uma fase aguda da crise do sistema nacional de saúde. Esta crise envolvia duas questões cruciais: primeiramente, o sistema previdenciário brasileiro não foi hábil em atender à pressão da massa assalariada urbana, em crescimento, que gritava pela ampliação e melhoria dos serviços. Em segundo lugar, o aumento do atendimento exigido à Saúde Pública não se conciliava com uma profunda escassez financeira do Estado e  uma omissão quase que total em entender como prioridade o setor saúde.

O Mundo começa a pensar nas drogas órfãs

O quadro mundial não era animador. Isso levou muitos países a elevar, de maneira extraordinária, os custos de assistência à saúde, como resultado das oportunas modificações científicas e tecnológicas por que atravessava a ação de trabalho médico neste período. Foi neste momento que o horizonte do emprego de medicamentos, cresceu no mundo todo. O diagnóstico médico passou a contar com o uso mais intenso de equipamentos médicos. No Brasil, importações de equipamentos foram tão marca do período como a edificação de hospitais de grande porte.

Neste momento, os medicamentos que mais atraiam a indústria farmacêutica e laboratorial no mundo eram os medicamentos que tratassem especificamente de grandes demandas: o lucro estaria garantido e os governos, sempre grande comparadores, atendidos.

Nesse momento histórico alguns medicamentos passaram a receber o nome de órfãos. Para pertencer ao grupo, duas considerações eram necessárias: a epidemiológica, que tratava da prevalência ou incidência da doença numa população; e a econômica  que presumia a não rentabilidade do medicamento destinado à terapêutica da doença em questão (SOUZA, 2010, p. 3444).

Desde o final da década de 60 até o início da década de 80, portanto, o que conduz os estudos e as políticas de saúde pública no mundo todo é o entendimento que as “raridade” das denominadas “doenças raras” não significaria lucratividade para as corporações farmacêuticas. Isto, obviamente, significaria o não  investimento na pesquisa e, portanto, na descoberta de remédios para essas enfermidades.

Isto colocava, nós pessoas com doenças raras numa dupla fragilidade: por pertencer a um grupo de doenças quase desconhecidas, sem mapeamento, e distante, inclusive da formação de médicos e de outros profissionais de saúde, e também por não termos a nossa disposição tratamentos com medicamentos, muitas vezes a única esperança dos pacientes identificados. A nossa situação, das pessoas com doença rara, era, destarte, de enorme desvantagem e fragilidade. Isso sem contar o fato de que não escapávamos das endemias reinantes, nem das condições de vida da maior parte da população, o que gerou o falecimento de muitos pacientes, prematuramente.

Algumas nações compreenderam a obrigação que tudo isto implicava para a concepção de políticas governamentais especiais para esse grupo de doenças e medicamentos (HAFFNER, 2006). Nos Estados Unidos, em 1982, o FDA instituiu um departamento específico para pensar políticas para os “medicamentos órfãos”. Em 1983 foi aprovado o Orphan Drug Act, pelo Congresso Americano. Este ato distingue o medicamento órfão como todo aquele voltado para  o tratamento de doença que alcance menos de 200.000 casos/ano nos EUA (cerca de 75/100.000 habitantes), criando para esses medicamentos linhas particulares de financiamento governamental, impostos diferenciados e permitindo, ainda, que seus PROTOCOLOS de investigação e aprovação atravessassem processos mais rápidos que os rotineiros.

O departamento do FDA de Desenvolvimento de Medicamento Órfãos  (OOPD), tem como missão melhorar e agilizar a avaliação e desenvolvimento de produtos (medicamentos, produtos biológicos, dispositivos médicos ou alimentos) que demonstram a promessa para o diagnóstico e / ou tratamento de doenças raras e suas implicações. Para tanto o OOPD é responsável pela avaliação das observações científicas e dados clínicos fornecidos, buscando  identificar e designar os produtos realmente  promissores para doenças raras e para o avanço do desenvolvimento científico em relação ao conhecimento e tratamento dessas patologias. O escritório trabalha  conjuntamente com as comunidades médicas e de pesquisa, as organizações profissionais, as universidades, os órgãos governamentais, as indústrias e as associações de pessoas com doenças raras. 

Alguns resultados desta política são revelados se pensarmos que de 1972 a 1982, o FDA havia aprovado apenas dez tratamentos para doenças raras, e treze anos depois do Orphan Drug Act , havia 282 medicamentos cadastrados. As doenças mais estudas foram determinadas  formas raras de câncer e de doenças metabólicas. A esperança das pessoas com doenças raras se renovava.

Aguardem a parte II deste artigo!

Dicas: Conheça um importante documento: MOVIMENTO SANITÁRIO BRASILEIRO NA DÉCADA DE 70: A PARTICIPAÇÃO DAS UNIVERSIDADES E DOS MUNICÍPIOS

http://www.conasems.org.br/files/Livro_Movimento_SanitarioDecada_70.pdf

O Núcleo em SP será criado! O núcleo deve trabalhar  conjuntamente com as  associações de pessoas com doenças raras, as comunidades médicas e de pesquisa, as organizações profissionais, as universidades, os órgãos governamentais e as indústrias. Como a gente, do Instituto Baresi, acha que deve ser!


[1] A nosografia, ou a nomenclatura de doenças, é a parte da Ciência que cuida de determinar como agravos específicos à saúde, distinguidos dos restantes por determinados sintomas, sinais, alterações patológicas específicas, são nomeadas para fins de diagnóstico. A nosologia, trata de agrupar as patologias, portanto, por meio da análise de suas características comuns constitui, estabelecendo classificações, inclusive para fins estatísticos.

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